Webbsida för vården PressrumJobba hos ossKontakta ossRapportera Biverkningar Våra webbplatser Användarvillkor Aktuellt Så behandlar vi personuppgifter Information om cookiesOm den här sidanKontakta webbansvarigSitemap
Så arbetar Pfizer med genterapierHemFokusområdenGenterapiPfizer och genterapi

Över 80 procent av sällsynta sjukdomar har genetiska orsaker.1 Genom att utforska nya behandlingsvägar med hjälp av genterapi arbetar vi för att kunna förbättra livet för personer med genetiska sjukdomar. Pfizer fokuserar på genterapi med rekombinant adeno-associerat virus (rAAV). En metod som riktar in sig på den gen som saknas eller inte fungerar i en persons DNA och lägger till den eller ersätter den med en normal, fungerande gen som i sin tur producerar ett fungerande protein.2

Pfizer Rare Disease & Specialty Care fokuserar för närvarande på sjukdomar med förändringar i en enda gen, som hemofili A, hemofili B och Duchennes muskeldystrofi (DMD). Samtidigt bygger vi en robust pipeline genom att i preklinisk forskning utforska potentiella behandlingar för endokrina/metaboliska sjukdomar som Wilsons sjukdom och neurologiska sjukdomar som Friedreichs ataxi, Dravets syndrom och ALS (amytrofisk lateral skleros).4

Vetenskapen bakom genterapi

Pfizer Rare Disease forskar kring en mycket specialiserad, potentiell engångsgenterapibehandling som använder rAAV-vektorer för att potentiellt leverera behandling till patienter.4

Genterapi
  • Genterapi
  • Genterapi – Frågor och svar

Pfizers metod

  • Terapeutiskt DNA

  • Tom skräddarsydd vektor modellerad efter den rekombinanta adeno-associerade virus (rAAV) vektorn

  • Terapeutisk gen i en skräddarsydd vektor

  • Terapeutiskt DNA

  • Vävnadscell som är målet (t.ex. en levercell)

Obs! Terapin är inte exklusivt för levern. Andra organ studeras också för närvarande.

Potentiella möjligheter och utmaningar med genterapi

Till skillnad från traditionella mediciner eller behandlingar, som kräver frekvent administrering och som fokuserar på att hantera symtom och sjukdomsförlopp, är genterapi utformad som en potentiell engångsbehandling som inriktar sig mot den underliggande orsaken till en sjukdom på cellnivå och har potential att ge avsevärda förbättringar av livskvalitet.3
Genterapi ser lovande ut för patienter med genetiska sjukdomar, men är kanske inte en lämplig lösning för alla patienter. De potentiella riskerna och fördelarna med genterapi kommer att klarläggas genom fortsatt forskning och utvärdering.

  • Engångsbehandling, vilket skulle kunna göra det möjligt för en patient att hantera sin sjukdom utan kontinuerlig behandling.
  • Avsedd att långsiktigt återställa normal funktion i drabbade vävnader eller celler.
  • Potential att väsentligt förändra hur människor hanterar sina genetiska sjukdomar.
  • Förmåga hos patienter som fått rAAV-behandling att bilda det protein som de tidigare inte kunde bilda korrekt.
  • Potential att återställa funktionen i drabbade vävnader och celler eller bromsa sjukdomsprogressionen.
  • Behandlingssvarets varaktighet är för närvarande inte känt.
  • Genetisk sjukdom kan fortfarande föras vidare till barn.
  • Vissa patienter kommer att ha antikroppar som kan göra att de inte är lämpliga för genterapi.
  • En immunreaktion kan göra att det inte är möjligt att administrera en annan genterapibehandling.
  • Immunsvar efter behandling som kan göra att vissa eller alla behandlingseffekter går förlorade.
  • Behandling, effekt och säkerhet kommer att behöva definieras noggrant och den långsiktiga behandlingseffekten måste övervakas över tid för att avgöra effektens varaktighet.
  • Potentiella biverkningar kommer att variera beroende på den specifika behandling som testas.

Fokusområden

Den medicinska forskningen är mer intensiv än någonsin. Genom avancerad forskning och teknik utvecklar vi behandlingar inom områden där det finns stora medicinska behov.

Antibiotikaresistens

Antibiotikaresistens är en allvarlig global utmaning. Redan idag finns det infektioner som antibiotika inte fungerar mot. Läs mer om hur Pfizer arbetar för att motverka antibiotikaresistens.

Allt inom antibiotikaresistensCancer

Trots att fler insjuknar har dödligheten i cancer minskat med nästan 15 procent på 20 år. Nya behandlingar har, i synnerhet för vissa cancerformer, fört med sig fantastiska framsteg.

Allt inom cancerCovid-19

Även om vacciner är ett av de bästa sätten att minska risk för infektion löper vissa människor hög risk för allvarlig sjukdom. Därför behövs både vacciner och behandlingar för att minska sjukdomsbördan.

Allt inom covid-19Genterapi

Genterapier har gått från att vara en framtidsvision till något som nu håller på att bli verklighet. Det är högspecialiserade behandlingar för att långvarigt förbättra eller till och med bota genetiska sjukdomar.

Allt inom genterapiMigrän

Migrän – en underskattad, underdiagnostiserad och underbehandlad folksjukdom. I Sverige beräknas nära 1 miljon personer lida av migrän.

Läs mer om migränVaccin

Vacciner är en av de mest framgångsrika innovationerna för folkhälsan. Utöver den nytta vacciner innebär för individen och samhället finns det stora fördelar även för vården. 

Allt inom vaccin

Senaste nyheterna inom våra fokusområden

Fler artiklarFler artiklar

Referenser

  1. Global Genes. Rare disease: facts and statistics. https://globalgenes.org/rare-diseasesfactsstatistics/. Accessed July 31, 2019.
  2. Genetics Home Reference (GHR). How does gene therapy work? https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/procedures. Jul 16, 2019. Accessed July 31, 2019.
  3. Genetics Home Reference (GHR). What is gene therapy? https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy. Jul 16, 2019. Accessed July 31, 2019
  4. Data on file. Pfizer Inc, New York, NY.
  5. Thomas CE, Ehrhardt A, Kay MA. Progress and problems with the use of viral vectors for gene therapy. 2003;4(5):346-358.
  6. Your Genome. Facts: What is gene therapy. http://www.yourgenome.org/facts/what-isgene-therapy. Accessed July 31, 2019.
  7. Your Genome. What is a genetic disorder? Facts: What is a Genetic Disorder. https://www.yourgenome.org/facts/what-is-a-genetic-disorder. Published November 13, 2014. Accessed July 31, 2019
  8. Smith, D. How many possible combinations of DNA are there? Forbes. https://www.forbes.com/sites/quora/2017/01/20/howmany-possible-combinations-of-dna-are-there/#71869005835d January 20, 2017. Accessed July 31, 2019.

Denna information tillhandahålls endast för utbildningsändamål och är inte avsedd att ersätta diskussioner med en vårdgivare. Alla beslut om patientvård måste fattas med en vårdgivare med beaktande av patientens unika egenskaper.

Webbsida för vårdenPressrum Jobba hos ossKontakta ossRapportera Biverkningar Våra webbplatserAnvändarvillkor Aktuellt Så behandlar vi personuppgifterInformation om cookiesOm den här sidanKontakta webbansvarigSitemapPfizer AB innehar upphovsrätten till denna site och reserverar sig alla rättigheter därtill.